5 月 24 日,FDA 宣布批准了第一款用于治疗小儿脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因疗法 Zolgensma。Zolgensma 由 AveXis 公司研发,2018 年 4 月,诺华收购了 AveXis,并获得了该基因疗法。SMA 是一种罕见的遗传性疾病,患儿用于编码运动神经元生存蛋白(SMN)的基因突变,因而出现进行性肌肉无力、瘫痪等症状,严重时,在 2 岁时死亡。
Zolgensma 通过单次静脉注射,向患儿 SMN 基因的功能性拷贝,从而通过持续的 SMN 蛋白表达来阻止疾病进展。Zolgensma 也成为 FDA 批准的首款用于治疗 SMA 的基因疗法。诺华对 Zolgensma 的定价为 212 万美元,堪称“史上最贵药物”。
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